Généthon et Hansa Biopharma annoncent le début de l’essai clinique de phase 2 de l’imlifidase en pré-traitement à la thérapie génique GNT-0003 chez les patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar, présentant des anticorps anti-AAVs
L’essai sera mené chez des patients pour lesquels les anticorps anti-AAV préexistants constituent actuellement une limite au traitement par thérapie génique.
Lund, Suède et Evry, France, 3 Décembre, 2024. Hansa Biopharma, « Hansa » (Nasdaq Stockholm : HNSA), pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, et Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, annoncent aujourd’hui le lancement d’un essai de phase 2 chez des patients atteints de la maladie de Crigler-Najjar et présentant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV.
L’essai évaluera l’efficacité et la sécurité d’une administration intraveineuse unique de GNT-0003, la thérapie génique de Généthon, après un prétraitement par imlifidase, la première thérapie enzymatique de Hansa pour le clivage des anticorps de type immunoglobuline G (IgG), chez des patients atteints du syndrome de Crigler-Najjar et présentant des anticorps préexistants contre le virus adéno-associé de sérotype 8 (AAV8).
Søren Tulstrup, président-directeur général de Hansa Biopharma, a déclaré : « Nous savons que les anticorps anti-AAV empêchent jusqu’à une personne sur trois de bénéficier des thérapies géniques, les rendant essentiellement inefficaces1-3 . C’est pourquoi notre collaboration avec Généthon et le début de l’essai de phase 2 sont si importants. Cette collaboration avec Généthon est le deuxième de nos trois partenariats avec des sociétés de thérapie génique de premier plan à avoir atteint le stade clinique, marquant une étape importante dans nos efforts pour permettre à un groupe beaucoup plus important de patients de bénéficier de thérapies géniques potentiellement salvatrices ».
Les anticorps contre les vecteurs AAV restent un défi majeur, car leur présence chez ces patients les empêche de participer aux essais cliniques de thérapie génique potentiellement curatifs, et plus tard, d’accéder aux thérapies géniques disponibles après leur enregistrement.
Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon a ajouté : » Ce nouvel essai clinique reflète l’engagement de Généthon dans la poursuite de stratégies innovantes pour assurer et élargir l’accès aux thérapies géniques pour les patients souffrant de maladies rares. Les patients ayant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV ne peuvent pas aujourd’hui bénéficier de la thérapie génique. Le démarrage de cet essai clinique en collaboration avec Hansa Biopharma est une étape cruciale pour Généthon et met en lumière plusieurs années de recherche pionnière pour comprendre et contrôler la réponse immunitaire aux AAV afin de rendre la thérapie génique plus efficace et d’augmenter le nombre de patients pouvant y accéder « .
Le nouvel essai clinique sponsorisé par Généthon, GNT-018-IDES, est un essai de phase 2 à un seul bras destiné à recruter un total de trois patients âgés de ≥18 ans atteints du syndrome de Crigler-Najjar et présentant des anticorps anti-AVV8 pré-existants et nécessitant une photothérapie. Une fois sélectionnés, les patients seront soumis à une période d’observation de trois mois avant de recevoir l’imlifidase suivie de GNT-0003. Généthon et Hansa prévoient de communiquer les données de l’essai courant 2025.
GNT-0003 est actuellement évalué dans le cadre de la partie pivot d’un essai clinique, suite aux résultats positifs de l’étude de phase 1-2 de l’escalade de la dose, qui a montré la sécurité et l’efficacité de ce candidat-médicament, et a reçu le statut de médicament prioritaire PRIME de la part de l’EMA. En cas de succès, GNT-0003 serait la première thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar.
