Généthon annonce le démarrage en Europe de la phase pivot de son essai clinique pour son produit de thérapie génique GNT0004 pour le traitement de la myopathie de Duchenne
Évry-Courcouronnes, le 28 juillet 2025 – Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, se réjouit d’avoir obtenu les autorisations de l’Agence du Médicament Européenne (EMA) avec la France (ANSM) en tant qu’Etat membre rapporteur, et du Royaume-Uni (MHRA) pour le démarrage de la phase pivot de son essai clinique de thérapie génique pour son produit GNT0004 pour la myopathie de Duchenne.
Cette autorisation s’appuie sur les résultats de la phase d’escalade de dose qui a permis de montrer la sécurité et l’efficacité de la 2ème dose testée avec des résultats positifs tant en termes d’efficacité clinique (échelle clinique NSAA, tests chronométrés), de biomarqueurs, et d’expression de la micro-dystrophine dans les muscles des patients traités. (voir Communiqué de presse du 17 mai 2025).
Fort de ces résultats et des autorisations obtenues, Généthon démarre en Europe la phase pivot à la dose efficace sélectionnée (3×10¹³ vg/kg) qui est inférieure à celle utilisée dans les autres essais de thérapie génique en cours pour la myopathie de Duchenne. Cette phase, menée en double aveugle, inclura, au total, 64 garçons âgés de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche.
Les premières inclusions auront lieu dès les mois d’août et septembre au Royaume-Uni et en France, grâce à la mobilisation active des centres cliniques partenaires.
« Ces autorisations marquent une étape déterminante pour notre programme de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne qui, fort des résultats extrêmement prometteurs obtenus chez les premiers enfants traités, peut se poursuivre. Elles reflètent la qualité du travail accompli par nos équipes ainsi que la confiance des autorités réglementaires envers notre candidat-médicament GNT0004. Outre les résultats très positifs chez les patients traités dans les premières phases, un des atouts de notre produit réside dans la dose sélectionnée pour la phase pivot qui est inférieure à celles utilisées dans d’autres essais de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Nous nous réjouissons de pouvoir poursuivre cet essai et sommes déterminés à mener GNT0004 jusqu’au marché pour les jeunes malades et leur famille en attente de solution thérapeutique. » a déclaré Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.
