Généthon à l’ESGCT 2026 : 20 experts, 25 avancées majeures, une même ambition : accélérer la révolution de la thérapie génique.

À l’occasion du 33e congrès annuel de l’European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) à Hambourg, Généthon dévoilera 25 communications scientifiques couvrant l’ensemble de la chaîne de valeur de la thérapie génique, de la recherche fondamentale jusqu’au développement clinique et industriel.

Les travaux sélectionnés mettront en lumière des avancées significatives dans les domaines stratégiques tels que l’ingénierie des vecteurs AAV, l’édition du génome, l’immunologie, les biomarqueurs, les innovations en bioproduction ainsi que les résultats des essais cliniques en cours.

Ces avancées témoignent de l’ambition de Généthon : faire progresser la thérapie génique à chaque étape de son développement afin d’apporter de nouvelles solutions aux patients aujourd’hui sans traitement. 

Cette reconnaissance se traduit également par la nomination de deux experts de Généthon à la co-présidence de sessions scientifiques majeures : Isabelle Richard, PhD, DRCE CNRS, Responsable du laboratoire Dystrophies Musculaires, co-présidera une session « AAVs/ Non integrative Vectors I – Basic » et Mario Amendola, PhD, Responsable du laboratoire Gene editing, une session « Disease Models ».

« Avec 25 communications scientifiques dont cinq présentations orales sélectionnées, et la co-présidence de deux sessions scientifiques par Isabelle Richard et Mario Amendola, Généthon confirme son rôle de référence internationale en thérapie génique. Ces résultats reflètent l’excellence de nos équipes et leur engagement à repousser les frontières de l’innovation pour développer des traitements toujours plus efficaces et accessibles aux patients atteints de maladies rares. Chaque avancée présentée à l’ESGCT contribue à accélérer la transformation des découvertes scientifiques en solutions thérapeutiques concrètes. » Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

Temps forts du programme

Sessions co-présidées par Généthon

• Mardi 27 octobre, 17h00 – 19h30 (Parallel -Hall 1, Level 2, 3 &4)
  Isabelle Richard, PhD, Responsable du laboratoire dystrophies progressives, coprésidera la session « AAVs/Non Integrative Vectors I : Basic ».
• Vendredi 30 octobre, 09h00 – 10h30 (Parallel  – Hall3, Level 0)
  Mario Amendola PhD, Responsable du laboratoire Gene Editing, coprésidera la session « Disease models ».

Présentations orales

Mardi 27 octobre

• 11h15- 13h00 (Hall3, Level 0) Giuseppe Ronzitti – « Immune Responses and redosing possibilities ».
  Focus sur un défi clé de la thérapie génique in vivo : la réponse immunitaire aux vecteurs AAV. Une présentation des approches innovantes visant à permettre la réadministration sécurisée des traitements et à renforcer leur efficacité à long terme.
• 17h00 – 19h30 (Hall 1, Level 2, 3 &4) Adrian Westhaus – « Luminal optimization of the VP1/2 N-termini for improved transduction sheds light on AAV5’s trafficking bottlenecks».
  Cette présentation explorera de nouveaux vecteurs AAV capables d’échapper largement aux anticorps préexistants et d’améliorer la transduction de multiples cibles, en mettant l’accent sur les modifications du trafic intracellulaire qui expliquent leur efficacité accrue.

Jeudi 29 octobre

• 08h30 – 10h30 (Hall 1, Level 2, 3 &4) Tiziana La Bella – « Next-generation IgG degrading enzymes with improved specific activity, broader specificity across species and reduced antigenicity in humans ».
  Présentation d’une nouvelle génération d’enzymes capables d’éliminer plus efficacement les anticorps neutralisants, une avancée prometteuse pour faciliter la réadministration des thérapies géniques.

Vendredi 30 octobre

• 09h00 – 10h30 (Hall 1, Level 2, 3 &4) Barry Byrne – « Early Results from an Interventional Phase 1 Pediatric Study of ATA‑200 Gene Therapy in LGMDR5 Demonstrate Favorable Safety and Encouraging Pharmacodynamic Activity ». Présentation des premiers résultats cliniques d’ATA-200, la thérapie génique développée pour la dystrophie musculaire des ceintures liée au gène SGCG (LGMD-R5). Après un an de suivi, l’étude de phase I pédiatrique met en évidence un profil de sécurité favorable et des signes encourageants d’activité biologique chez les premiers enfants traités.
  
• 11h00 – 13h00 (Hall 1, Level 2, 3 &4 )  Arnaud Valent « Encouraging hepatic safety profile of Genethon’s AAV8 microdystrophin gene therapy (GNT0004): cumulative clinical experience from an ongoing clinical trial in ambulant DMD boys ». Présentation de données cliniques issues de patients atteints de myopathie de Duchenne traités par GNT0004, notamment dans la phase pivotale de l’étude GNT-016-MDYF, démontrant un profil de sécurité encourageant sous immunosuppression transitoire.

Posters

Mercredi 28 octobre – 13h30 – 15h30

• « Overcoming AAV8 Immunity: One-year follow-up of the first seropositive Crigler–Najjar syndrome patient treated with GNT0003 following imlifidase pretreatment (GNT-018-IDES clinical trial) » – Ji Gao Desliens
• « Luminal regions of the AAV VP1/2 N-termini may impact neutralisation by pre-existing antibodies » – Adrian Westhaus
• « A platform approach for full capsid enrichment polishing using CIMmultus® PrimaT monolith on different serotypes and transgenes » – Franck Gaston
• « Membrane-binding enriched Midi-dystrophin improves muscle function in Duchenne Muscular Dystrophy human organoids and animal models» – Sonia Albini
• « Optidys: a dual-AAV gene therapy strategy for Duchenne muscular dystrophy » – Sonia Albini
• « Tropism and underlying mechanisms of 2nd generation AAV vectors for neuromuscular diseases » – Nissaï Beaude
• « Early Results from an Interventional Phase 1 Pediatric Study of ATA‑200 Gene Therapy in LGMDR5 Demonstrate Favorable Safety and Encouraging Pharmacodynamic Activity » – Isabelle Richard

Jeudi 29 octobre – 14h00-16h00

• « CRISPR/Cas9 and AAV-mediated gene replacement approach for β-hemoglobinopathies » – Alexia Spinu
• « Intravenous administration of an engineered myotropic AAVpo1.A1-MTM1 corrects the skeletal muscle pathology of a rat model of myotubular myopathy» – Louise Mangin
• « Integrated multi-omics and cross-species analysis identifies candidate biomarkers of gene therapy response in Duchenne muscular dystrophy » – Aleksandr Balatskii
• « Spatial whole transcriptomics profiling of Duchenne muscular dystrophy biopsies » – Amanda Finan-Marchi
• « A highly diversified barcoded 10-VR library enables the identification of next-generation capsid variants simultaneously optimized for manufacturing, transduction, and immune evasion » – Ai Vu Hong
• « Blockade of T-independent IgM response reduces induction of anti-AAV IgG » – Coralie Pecquet
• « Shuffling of HVR in AAV capsid reveals a context-dependent role for HVR5 in peripheral tissue detargeting while ensuring CNS targeting » – Tiziana La Bella
• « Two-year biological and clinical effects following ATA-100, an AAV-FKRP, gene transfer in LGMDR9: dose-escalation results from a phase 1/2 study » – Isabelle Richard 
• « GENETH’OFF, a bioinformatic pipeline for CRISPR/Cas9 off-target detection in GUIDE-seq and related integration-based assays » – Guillaume Corre
• « Intracisternal vs intravenous rAAV9 gene therapy for acid ceramidase deficiency related disorders: Safer CNS targeting in NHPs » – Michael Hocquemiller
• « Towards clinical translation of an AAV gene therapy for Glycogen Storage Disease type III » – Jérémy Rouillon
• « Gene therapy of spinal muscular atrophy with progressive myoclonic epilepsy by intra-CSF administration of an AAV9-ASAH1 vector » – Ana Buj-Bello
• « Impact of downstream purification process and AAV serotype on protein-impurity clearance » – Grégory Rouby