Drépanocytose : feu vert de l’ANSM pour l’essai clinique DREPAMIR.
 Généthon, contributeur clé au développement du vecteur lentiviral innovant

L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) a autorisé  le démarrage de l’essai clinique de phase I/II DREPAMIR pour le traitement par thérapie génique de la drépanocytose, une maladie génétique du sang qui touche des millions de malades dans le monde. 

L’essai est conduit par la Professeure Marina Cavazzana (Institut Imagine / APHP / Inserm / Université Paris Cité), en collaboration avec la Docteure Anne Galy (ARTTG, Inserm / Université Paris Cité) et avec l’équipe de Mario Amendola à Généthon.    

Mario Amendola, PhD, Responsable du laboratoire Gene Editing, a, en effet, apporté une contribution déterminante à la conception du vecteur lentiviral bifonctionnel utilisé dans cet essai.

En collaboration étroite avec les équipes d’Annarita Miccio et de Marina Cavazzana à l’Institut Imagine, il a optimisé l’intégration d’un microARN, innovation clé qui met en œuvre une double stratégie :

• stimuler l’expression d’une βglobine thérapeutique,
• inhiber la βSglobine, à l’origine des symptômes de la drépanocytose.

Grâce à son expertise, Mario Amendola a ainsi contribué à renforcer l’efficacité du vecteur et à en optimiser la construction, assurant une expression robuste du gène thérapeutique.

Cette approche vise à introduire un gène thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques du patient afin de produire des globules rouges fonctionnels, tout en réduisant la production de l’hémoglobine pathologique.

« Contribuer au développement du vecteur utilisé dans DREPAMIR représente une étape majeure pour nos équipes. Nous avons mobilisé tout notre savoirfaire en ingénierie des vecteurs lentiviraux afin de concevoir un candidat à la fois innovant, efficace et sûr. Voir ce projet entrer en phase clinique est une grande satisfaction et illustre pleinement notre mission :  transformer la recherche de pointe en solutions thérapeutiques concrètes pour les patients. » – Mario Amendola, PhD, Responsable du laboratoire Gene Editing à Généthon.

L’essai DREPAMIR vise à évaluer la capacité des cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées à :

• produire une hémoglobine fonctionnelle,
• réduire les crises vasoocclusives,
• prévenir les complications chroniques,
• améliorer durablement la qualité de vie des patients atteints de drépanocytose.

En savoir plus

Pour plus d’informations sur l’essai clinique DREPAMIR :
https://lnkd.in/eXVF7DxN