Congrès ESGCT 2023 : les dernières recherches de 14 scientifiques de Généthon mises à l’honneur !
Les recherches du laboratoire pionnier dans la découverte et le développement de thérapies géniques pour les maladies rares font l’objet de 3 présentations orales et de 11 posters lors de l’ESGCT 2023.
PARIS, FRANCE (24 octobre 2023) – 14 chercheurs de Généthon, laboratoire à but non lucratif créé par l’AFM-Téléthon, présenteront leurs travaux lors du 30e congrès annuel de l’European Society of Gene & Cell Therapy qui se tiendra du 24 au 27 octobre 2023 à Bruxelles.
« Nos scientifiques présenteront les dernières avancées de Généthon dans la recherche et le développement de produits de thérapie génique ainsi qu’en matière de bioproduction « , a déclaré Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon. »
La thérapie génique prend une place croissante dans la médecine moderne et je suis fier du rôle de leader mondial de nos 200 scientifiques et experts qui se consacrent au développement de ces nouvelles thérapies pour les maladies rares ».
Au programme de ce congrès, trois présentations orales des scientifiques de Généthon.
Mercredi 25 octobre
Ai Vu Hong – « An Integrin-targeting AAV developed by a novel computational rational design methodology presents an improved targeting to the skeletal muscle and reduced » présente une technologie de conception rationnelle de vecteurs. La thérapie génique basée sur l’AAV nécessite l’injection d’une très forte dose de vecteurs. Cela entraine des coûts de fabrication élevés et des effets indésirables secondaires. En modifiant une partie de la capside des vecteurs, l’AAV peut se lier plus efficacement aux cellules musculaires. Le niveau de transfert de gène est ainsi augmenté et cible mieux le tissu musculaire, permettant dans des modèles animaux de rétablir la fonction motrice. Un résultat qui démontre le savoir-faire technologique de Généthon dans la conception d’AAV de nouvelle génération pour le traitement des maladies musculaires.
Jeudi 26 octobre
Giuseppe Ronzitti – « Innate immunity to AAV vectors: the devil’s in the details » abordera les stratégies pour améliorer la sécurité et la persistance à long terme du transfert de gène dans le foie avec des AAV. Même si le système immunitaire de cet organe semble être tolérant, plusieurs facteurs peuvent entrainer une réponse immunitaire dans le foie. Pour surmonter cet obstacle, plusieurs stratégies de modification du vecteur AAV (capside ou génome) sont développées, de manière concomitante à l’administration d’un traitement immunosuppresseur.
Vendredi 27 octobre
Maëlle Ralu – « CRISPR-Cas9 mediated endogenous utrophin upregulation improves Duchenne Muscular Dystrophy » expose une nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints de myopathie de Duchenne, basée sur l’utilisation d’utrophine. L’objectif est d’augmenter la quantité de cette protéine dans les muscles afin de diminuer les symptômes dystrophiques. Grâce à l’outil CRISPR-Cas9, il est possible de couper et de modifier l’ADN des cellules afin de moduler les informations qui déterminent la quantité d’utrophine. Dans des souris porteuses de la Myopathie de Duchenne, cette stratégie a permis d’augmenter la quantité d’utrophine mais aussi de diminuer certaines caractéristiques dystrophiques, comme la nécrose.
