Notre conseil scientifique

Annemieke Aartsma-Rus est professeur de génétique translationnelle au département de génétique humaine du centre médical de l’université de Leiden. Depuis 2013, elle est professeure invitée à l’Institut de médecine génétique de l’Université de Newcastle (Royaume-Uni). En 2020, elle a cofondé le Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT), une collaboration universitaire à but non lucratif visant à développer un traitement clinique avec des thérapies par saut d’exon pour les patients éligibles présentant des mutations uniques. Elle a publié plus de 220 articles évalués par des pairs, 11 chapitres de livre, 15 brevets et a édité un livre. Elle a été présidente de l’Oligonucleotide Therapeutics Society (2019-2021), est vice-présidente de COST Action CA17103, présidente du TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics (TACT) et a été présidente du Comité exécutif de Treat-NMD (2013-2016 et 2019-2020). Elle est l’une des coordonnatrices du groupe de travail de l’Oligonucleotide Therapeutics Society pour le développement de traitements oligonucléotidiques et fait partie du groupe central du réseau N-of-1 collaboratif et 1 mutation 1 medicine (1M1M).

Paul a plus de 30 ans d’expérience dans l’industrie pharmaceutique et biotechnologique. Il a débuté sa carrière en tant que chercheur en biologie moléculaire chez Rhône-Poulenc Santé, en charge du développement de procédés de production de protéines recombinantes. Puis il a contribué au développement et à l’industrialisation de nouveaux antibiotiques.
Il a ensuite dirigé successivement les équipes de développement de procédés au sein d’Aventis Pharma puis de Sanofi pour la biotechnologie de développement de procédés contribuant à la transformation de la petite molécule vers la biotechnologie principalement pour les anticorps monoclonaux et les protéines recombinantes.
Au cours des 10 dernières années, Paul a travaillé au sein de Sanofi Pasteur où il a occupé différents postes dans le domaine de l’innovation technologique, du soutien à la fabrication et du développement et de l’industrialisation des vaccins. Paul est titulaire d’un Master en Biochimie et d’un diplôme d’ingénieur en Biotechnologie de l’INSA de Toulouse.

Carsten Bonnemann est titulaire d’un doctorat en médecine de l’Université de Fribourg, en Allemagne, avec une formation en pédiatrie et une venia legendi (Habilitation) en Allemagne. En 2002, il a rejoint l’hôpital pour enfants de Philadelphie/Université de Pennsylvanie en tant que professeur adjoint, codirecteur du programme neuromusculaire et directeur de la clinique de neurogénétique. Il a rejoint le NINDS en 2010 en tant que chercheur principal et chef de la section des troubles neuromusculaires et neurogénétiques de l’enfance. Le Dr Bonnemann étudie en particulier les mécanismes moléculaires sous-jacents aux maladies musculaires précoces (dystrophies musculaires congénitales, myopathies congénitales et myopathies réductrices).

Professeur de la biologie des infections et du transfert de gènes à la Hannover Medical School, en Allemagne. Directrice adjointe de l’Institut d’hématologie expérimentale (Hannover Medical School). C’est une figure clé de la recherche sur les vecteurs AAV et l’ingénierie des capsides.

Alain Fischer obtient son diplôme de médecine (pédiatrie) en 1979, il devient professeur d’immunologie à l’université Paris Descartes, puis en 1991 directeur d’une unité INSERM « Développement normal et pathologique du système immunitaire ». Il a été chef de l’unité « Immunologie et Hématologie Pédiatrique » (UIH) à l’Hôpital Necker (AP-HP) de 1996 à 2012. En novembre 2002, il a été élu membre titulaire de l’Académie des Sciences et en 2011 de l’Académie des Médicament. Il a été membre du Comité consultatif national d’éthique de 2003 à 2009. Il a été le directeur fondateur de l’Institut des maladies génétiques Imagine (2007-2016). Alain Fischer a été élu membre étranger de la U.S. National Academy of Medicine en 2017 et de la U.S. Academy of Sciences en 2019.

Alain Fischer est professeur émérite au Collège de France, chaire de médecine expérimentale. Il est président du comité stratégique du programme français de vaccination contre le Covid (2020-présent) Son travail a été reconnu par de nombreuses récompenses, dont le Prix Jeantet (2001), le Grand Prix INSERM (2008), le Prix Robert Koch (2014), le Prix du Japon (2015). Les travaux d’Alain Fischer ont été consacrés à l’étude du système immunitaire humain à travers la caractérisation de nombreux défauts génétiques et la compréhension de leur physiopathologie. Il est le pionnier de la thérapie génique depuis 1999.

Francesco Muntoni est professeur de neurologie pédiatrique et directeur du Dubowitz Neuromuscular Centre, à l’UCL Great Ormond Street Institute of Child Health et au Great Ormond Street Hospital for Children, Londres, Royaume-Uni. À l’Institut et à l’hôpital, il est responsable du thème des nouvelles thérapies du Centre de recherche biomédicale et, entre 2008 et 2017, il a dirigé le programme de neurosciences du développement. Depuis 2008, il co-dirige le Centre MRC des maladies neuromusculaires à l’UCL.
Francesco Muntoni s’intéresse à la pathogenèse, au phénotypage profond, à l’identification de gènes pour les maladies neuromusculaires rares et à la recherche translationnelle sur la myopathie de Duchenne, l’amyotrophie spinale et les myopathies congénitales. Il est impliqué dans plusieurs études d’histoire naturelle et essais cliniques. Ses recherches financées par le ministère de la Santé, le MRC et la Commission européenne ont conduit au développement et aux premiers essais cliniques de 2 oligonucléotides antisens, désormais approuvés par la FDA, qui induisent une correction partielle du défaut de traitement du gène DMD chez les garçons atteints de myopathie de Duchenne.

Le professeur Nathwani a obtenu son diplôme de médecin et de chirurgien de l’Université d’Aberdeen en 1984 et est membre du Royal College of Physician depuis mars 1988 ainsi que du Royal College of Pathologist depuis juin 1995.Il est réputé pour son travail de pionnier sur la thérapie génique pour l’hémophilie B, et a été le premier à montrer une correction réussie de la diathèse hémorragique chez les patients atteints d’hémophilie B sévère.