Nos 240 professionnels s’engagent chaque jour pour développer des produits de thérapie génique pour traiter les maladies rares.
80 métiers singuliers pour faire avancer la thérapie génique

Recherche, développement clinique, bioproduction, partenariats, fonctions transverses… nos métiers sont à la croisée de la science, de la technique et de l’engagement.
Nous rejoindre, c’est s’engager dans une mission d’intérêt général au sein d’un laboratoire reconnu pour son modèle unique. C’est intégrer un collectif exigeant, ouvert et solidaire, où chaque talent compte.
Ensemble, nous transformons la recherche en solutions concrètes au service des maladies rares.
Equipe de recherche académique et translationnelle
La recherche académique et translationnelle de Généthon s’organise autour de quatre laboratoires : maladies neuromusculaires et thérapie génique, dystrophies musculaires progressives, édition du génôme, immunologie et maladies du foie.
Leur mission commune : développer des preuves de concept pour des thérapies géniques innovantes.
Ces équipes mobilisent des expertises complémentaires — génétique, physiopathologie, vectorologie — pour concevoir des stratégies thérapeutiques innovantes.
Elles étudient également les réponses immunitaires, développent de nouveaux vecteurs et s’appuient sur des approches de pointe : édition de gènes, analyses omiques et unicellulaires. intelligence artificielle, imagerie de pointe pour faire progresser la thérapie génique au service des malades.

Développement technologique
Notre équipe de développement technologique conçoit et améliore les procédés de fabrication des thérapies géniques.
Leur mission : rendre la production plus efficace, plus fiable et plus accessible, et ce grâce à l’optimisation des vecteurs, le contrôle précis de leur qualité, et la réduction du coût des traitements.
De la recherche en laboratoire jusqu’à la fabrication à grande échelle, elles accompagnent chaque étape, en lien avec nos partenaires industriels comme Yposkesi, pour garantir des lots cliniques conformes aux normes les plus exigeantes.

Direction clinique et affaires réglementaires
Nos équipes cliniques et réglementaires pilotent le développement des thérapies géniques, de la première administration chez l’humain jusqu’aux phases avancées des essais.
Elles coordonnent les opérations cliniques, assurent la sécurité des malades (pharmacovigilance) et veillent au respect des exigences réglementaires, en France comme à l’international.

Direction des programmes
La direction des programmes assure la coordination globale des projets thérapeutiques, en veillant à leur avancement à chaque étape du développement.
Elle organise le travail transversal entre les équipes scientifiques, réglementaires, cliniques et industrielles, et pilote les collaborations avec nos partenaires extérieurs (CROs, bioproduction BPF…).
Grâce à une gestion rigoureuse et agile, elle garantit que le développement de chaque traitement suive une trajectoire claire, du laboratoire jusqu’aux essais cliniques.

Direction Business Development & Partenariats
Pour accélérer le développement de ses programmes, Généthon s’appuie sur des partenariats stratégiques avec des acteurs publics et privés, en France et à l’international.
La direction coordonne trois expertises complémentaires :
le business development, qui développe des collaborations ciblées pour financer des programmes spécifiques de thérapie génique ; le grant office, qui identifie et sécurise les financements publics nécessaires à l’innovation ; et la propriété intellectuelle, qui protège et valorise les résultats issus des programmes de recherche.
En lien étroit avec les équipes scientifiques, juridiques, financières et projets, cette direction joue un rôle central dans la transformation des avancées scientifiques en solutions concrètes pour les malades.

Plateformes technologiques de pointe
Généthon s’appuie sur des plateformes technologiques de pointe pour évaluer les thérapies géniques avant leur passage à l’essai clinique, dans le respect des normes éthiques et réglementaires.
La plateforme d’évaluation préclinique et translationnelle regroupe des expertises complémentaires pour analyser, valider, documenter l’efficacité et la tolérance des traitements sur des modèles adaptés.
La plateforme bio-informatique contribue à l’analyse et l’interprétation des données générées dans les différents départements.
Généthon héberge également une banque de cellules et de produits humains, certifiée selon la norme ISO 20387. Première banque européenne sur les maladies génétiques, elle met à disposition de la communauté scientifique les services de haute qualité d’une banque de cellules et de produits humains.

Fonctions supports
Au-delà de la recherche scientifique, les fonctions support jouent un rôle essentiel dans le bon fonctionnement de notre laboratoire. Ressources humaines, communication, finances, systèmes d’information, juridique, qualité, moyens généraux, santé, sécurité et environnement : toutes ces expertises accompagnent et structurent nos projets au quotidien.
En lien constant avec les différentes équipes scientifiques, elles garantissent un cadre de travail fluide, sécurisé et conforme aux standards nationaux et internationaux. Leur engagement permet à chacun de se concentrer sur sa mission, au service de l’innovation et des patients.
