Généthon présent en force à l’ASGCT 2025 avec 12 communications dont 5 présentations orales
Généthon participera au 28e congrès annuel de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) du mardi 13 au samedi 17 mai à La Nouvelle-Orléans. Scientifiques, chercheurs, ingénieurs et experts des affaires médicales y présenteront leurs travaux et avancées à travers cinq présentations orales et sept posters, illustrant l’excellence de Généthon dans le domaine de la thérapie génique.
Mardi 13 mai – 13h30-15h15 – Nola Theater C
Ana Buj-Bello, MD, PhD, Directrice de l’unité de recherche mixte et responsable des maladies neuromusculaires et de la thérapie génique, coprésidera la session “Overcoming Challenges in Efficient Delivery of Gene Therapy to Muscle and Bone”.
Présentations orales
Mercredi, 14 mai
08h00 – 9h45 – NOLA Theater A
Jeanette Zanker – « Understanding subcellular trafficking of natural and engineered AAV capsids by novel imaging techniques in skeletal muscle cells » – Présentation des techniques d’imagerie innovantes pour décrypter le trafic subcellulaire intracellulaire des capsides AAV dans le muscle : une approche prometteuse pour optimiser la thérapie génique des dystrophies musculaires.
Jeudi, 15 mai
08h00 – 9h45 – NOLA Theater B
Isabelle Richard – « Bypassing issues relative to capsid and transgene expression in AAV-mediated transfer for Muscular Dystrophies » – Présentation de stratégies possibles afin de réduire la toxicité observée lors d’essais cliniques, en améliorant les capsides AAV ou en permettant une régulation du transgène.
13h30 – 15h15 – Room 288-290
Maëlle Ralu – « CRISPR-Cas9 mediated endogenous utrophin upregulation improves Duchenne Muscular Dystrophy » – Utilisation d’une stratégie CRISPR-Cas9, chez la souris modèle de la myopathie de Duchenne pour sur-exprimer l’utrophine, une protéine qui peut compenser l’absence de dystrophine et ainsi améliorer le phénotype.
Samedi, 17 mai
08h00 – 9h45 – NOLA Theater
Sonia Albini- « Optidys: A Dual-AAV Gene Therapy Strategy For Duchenne Muscular Dystrophy» – Présentation de données précliniques sur une nouvelle capside AAV (LICA) associant un système double AAV et une quasi dystrophine à longue séquence dans le cadre de la thérapie génique de la myopathie de Duchenne.
10h15 – 12h00 – Room 288-290
Arnaud Valent-« GNT0004, Genethon’s AAV-based gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: long-term follow-up of ambulatory boys enrolled in the dose-escalation phase of GNT-016-MDYF» – Présentation des résultats consolidés jusqu’ à 2 ans de l’essai de thérapie génique de Généthon pour la myopathie de Duchenne.
Posters
Mardi, 13 mai – 18h00 – 19h30 – Poster Hall Hall 12
- “Understanding DNA host cell factors as potential restriction factors to efficient AAV gene transfer in skeletal muscle cells” – [AMA 1431] Jeanette Zanker
- “Long-term correction of metabolic impairment in a mouse model of Glycogen Storage Disease type III after rAAV gene transfer reveals disease-specific host-vector interactions” – [AMA 1509] Giuseppe Ronzitti
Mercredi, 14 mai – 17h30 – 19h00 – Poster Hall Hall 12
- “Optimizing Gene Editing for Erythroid-Specific Therapeutic Protein Expression Using HSPCs”- [AMA 385] Marine Laurent
- “Comprehensive analysis of longitudinal SV95C measurements, an e-digital mobility assessment in a real-life DMD population in the GNT-014-MDYF natural history study” – [AMA706] Arnaud Valent
- “Development of a full capsid enrichment polishing step in AAV8 purification process with CIMmultus® PrimaT® monolithic column”- [AMA 1135] Franck Gaston
- “Rational shuffling: a novel capsid engineering method to unlock the translational potential of wild-type Adeno-associated virus”- [AMA 1138] Christian Leborgne
Jeudi, 15 mai – 17h30 – 19h00 – Poster Hall Hall 12
- “Therapeutic screening of Dual AAV-Split Intein MIDI dystrophins by analysis of mechanical properties in vivo and in human muscle organoids”- [AMA 574] Sonia Albini
