Généthon se félicite du dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché d’une thérapie génique pour la NOHL

GenSight Biologics, société biopharmaceutique française, vient de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché européen pour LUMEVOQ®, un produit de thérapie génique pour le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), maladie génétique rare de la vision provoquée par la mutation d’un gène mitochondrial.

La NOHL survient chez les jeunes adultes entre 15 et 30 ans et provoque une altération des cellules nerveuses qui composent le nerf optique entraînant une perte brutale et soudaine de la vision centrale dans le premier oeil, puis le second est atteint à son tour de manière irréversible. L’approche thérapeutique consiste à restaurer l’activité du gène mitochondrial défaillant dans les cellules rétiniennes grâce à l’administration dans l’œil du patient d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant une copie normale du gène muté. C’est la première thérapie génique développée pour une maladie mitochondriale.

Ce projet est issu des travaux originaux du Dr. Marisol Corral-Debrinski et du Pr. José-Alain Sahel (Institut de la Vision, Paris). Il a été mené jusqu’au stade préclinique dans le cadre d’une collaboration avec Généthon, et la société Gensight Biologics en a assuré le développement clinique en partenariat avec Généthon, lors des phases précoces, et l’Institut de la Vision.

Les essais cliniques menés en France et aux Etats-Unis ont permis de démontrer une amélioration de la vision, durable et cliniquement significative tant en termes d’acuité visuelle que de sensibilité aux contrastes. Les malades traités constatent une amélioration dans leur capacité à accomplir des activités faisant appel à leur vision de près, comme de loin.

Généthon se félicite de cette nouvelle étape franchie pour ce traitement de thérapie génique développé par son partenaire Gensight Biologics et se réjouit de cette avancée majeure pour les 800 à 1200 patients en Europe et aux Etats-Unis chaque année.

Lire le communiqué de presse de Gensight Biologics