Généthon se félicite des résultats concluants d’un essai de thérapie génique dans la Granulomatose Septique Chronique, une maladie rare du système immunitaire

Généthon, qui a mis au point le vecteur lentiviral utilisé et piloté des études cliniques initiales, se félicite des résultats concluants de l’essai de thérapie génique en cours aux Etats-Unis et en Angleterre dans la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD), un dysfonctionnement immunitaire rare et sévère. Six des neuf patients sont libérés des traitements liées aux complications générées par la maladie. Ces résultats sont publiés dans Nature Medicine (https://www.nature.com/articles/s41591-019-0735-5). Généthon qui avait mené les études précliniques et cliniques initiale avait noué une alliance stratégique avec la société britannique Orchard therapeutics qui dispose d’une licence exclusive sur G1XCGD pour la poursuite du développement clinique de ce médicament de thérapie génique.

Le vecteur lentiviral – G1XCGD – utilisé a été mis au point à Généthon par le Dr Anne Galy, en collaboration avec le Dr Adrian Trasher de Londres et le Pr Manuel Grez de Francfort et les lots cliniques ont été produits par YposKesi, la plateforme de production industrielle de médicaments de thérapie génique, créée par l’AFM-Téléthon et BPIfrance.

Dans le cadre des essais cliniques menés en Grande-Bretagne et aux Etats-Unis, neuf patients (4 en Europe et 5 aux Etats-Unis), âgés de 2 à 27 ans, ont été traités. 7 d’entre eux, suivis pendant 12 à 36 mois après traitement, n’ont contracté aucune infection. Deux personnes sont décédées au cours de l’essai suite aux complications contractées avant le traitement de thérapie génique. Cet effort international a été soutenu en partie par la commission européenne à travers le financement par le 7ème programme cadre en Santé du projet Européen Net4CGD dont Généthon a été le coordinateur.

« C’est la première fois qu’un traitement durable est obtenu par thérapie génique dans cette maladie, confirmant les avantages de la technologie lentivirale qui a été utilisée pour traiter les cellules souches hématopoïétiques » déclare Anne Galy, Directrice du programme « Maladies du sang ou du système Immunitaire » à Généthon.

« Nous sommes très fiers de ces résultats cliniques qui démontrent une nouvelle fois la capacité unique de notre laboratoire à développer des projets thérapeutiques, de l’élaboration du concept à l’essai clinique en intégrant la production du médicament. Ces résultats sont également le fruit d’une collaboration riche avec les meilleurs cliniciens experts britanniques et américains. » déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

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