Innovation technologique

Généthon investit de manière stratégique dans l’innovation technologique au service de ses projets thérapeutiques, de manière à assurer la meilleure chance de succès à ses candidats médicaments.

Bioprocédés

Le département des Bioprocédés développe des méthodes innovantes de production et de purification à grande échelle adaptées aux vecteurs-médicaments de chacun des programmes thérapeutiques. Ces travaux sont menés en vue de la bioproduction de ces traitements selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).

Biomarqueurs

Généthon travaille à l’identification de biomarqueurs permettant d’évaluer la susceptibilité des patients aux traitements de thérapie génique. Généthon pilote également un réseau international visant à définir des biomarqueurs caractéristiques de la dystrophie musculaire de Duchenne. A terme, ces biomarqueurs permettront la mise au point de nouvelles techniques de diagnostic et d’évaluation du bénéfice thérapeutique des traitements futurs.

Vectorologie Appliquée

Le groupe de Vectorologie Appliquée, s’appuyant sur la compréhension détaillée de la structure et du mode d’action des vecteurs viraux –AAV (virus adeno-associés) ou lentivirus-, les optimise pour améliorer leur efficacité et leur capacité à être produits à grande échelle.

Laboratoire de production

Immunologie Appliquée

L’évaluation et le contrôle des réponses immunitaires est essentielle pour la réussite du développement de nombreux produits de thérapie génique. Généthon met au point des modèles expérimentaux et de nombreux tests immunologiques afin d’évaluer les réponses innées, cellulaires et humorales liées à l’administration d’un vecteur et d’un transgène,  lors des études précliniques réalisées in vitro et in vivo, puis chez les patients enrôlés dans les essais cliniques.