R&D

La mission de Généthon est de développer des thérapies géniques pour des maladies génétiques rares.

Afin de transformer les résultats de la recherche, en traitements de thérapie génique pour les patients, Généthon a mis en place une organisation intégrée de R&D, combinant excellence interne et collaborations internationales de haut niveau.

Cette organisation comprend :

  • des programmes de recherche translationnelle en amont, ayant pour objectif de concevoir et de caractériser en préclinique des traitements à haute valeur ajoutée,
  • des programmes de vectorologie et d’innovation technologique visant à mettre au point de nouvelles technologies de production,
  • une plate-forme de développement avec une capacité de développement technologique de pointe et d’évaluation préclinique,
  • un département de recherche clinique impliquant des experts cliniques et réglementaires internes hautement spécialisés travaillant avec des centres cliniques de premier plan dans le monde entier.