WAS

Recherche Phase pré-clinique Phase I ou I/II  

Le Syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire héréditaire. Il se traduit par des hémorragies, de l’eczéma aigu ou chronique, des infections récurrentes (voies aériennes, digestives, peau) dues à des germes courants ou opportunistes.
On observe des manifestations auto-immunes dans 40% des cas (anémie hémolytique et/ou neutropénie auto-immune, vascularite, colite inflammatoire, atteinte rénale, articulaire).
Les patients atteints de WAS ont un risque accru de développer des tumeurs (surtout lymphomes à cellules B) à tout âge.
L’incidence exacte est estimée à moins de 1/100.000 naissances vivantes. La maladie touche quasi exclusivement les garçons.
Le pronostic vital est réservé pour ces enfants qui sont atteints des formes sévères de la maladie.
Le seul traitement curatif est la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), réalisée le plus tôt possible avant complications de la maladie et provenant d’un donneur compatible.Les risques liés à cette procédure restent majeurs (réaction du greffon contre l’hôte, prise d’immunosuppresseurs).

Pour les patients sans donneur compatible, la thérapie génique basée sur la correction de CSH autologues représente un espoir majeur.
L’équipe du Dr. Anne Galy (unité mixte Généthon-INSERM U951) a développé un vecteur lentiviral permettant d’obtenir des niveaux physiologiques du gène WAS et démontré l’efficacité et la sécurité du vecteur dans des modèles de la maladie. Les lots de vecteur de grade clinique sont produits à Généthon selon les bonnes pratiques de fabrication.

Ces lots sont utilisés en Europe et aux Etats-Unis dans un essai clinique international de phase I/II incluant des patients atteints des formes sévères de la maladie.

Cet essai multicentrique est mené :

Généthon est promoteur de l’essai en Europe et a obtenu auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA), la désignation « médicament orphelin » (Orphan drug) pour ce produit.

 

Communiqué de Presse