Produits

Généthon mène plusieurs essais cliniques de thérapie génique en France et à l’étranger, ainsi qu’un ensemble de projets à divers stades de développement préclinique.

Ces projets dévéloppés en interne ou dans le cadre de partenariats, portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques.

 

Technologie

Recherche

Préclinique

Phase I/II

Muscle

Dystrophie Musculaire de Duchenne (exon)

Thérapie génique in vivo/AAV

Dystrophie Musculaire de Duchenne (microdystrophine)

Thérapie génique in vivo/AAV

Amyotrophie spinale infantile

Thérapie génique in vivo/AAV

Myopathie myotubulaire

Thérapie génique in vivo/AAV

Collaboration
Dystrophie des ceintures

Thérapie génique in vivo/AAV

Désordres sanguins et immunitaires

Syndrome de Wiskott Aldrich (WAS)

Thérapie génique ex vivo/ LV

Granulomatose Septique Chronique

Thérapie génique ex vivo/LV

Immunodéficience Sévère Combinée liée au chromosome X (SCID-X1)

Thérapie génique ex vivo/LV

Immunodéficience Sévère Combinée Radiosensible (RS-SCID Artemis)

Thérapie génique ex vivo/LV

Collaboration
Anémie de Fanconi

Thérapie génique ex vivo/LV

Collaboration
Drépanocytose

Thérapie génique ex vivo/ LV

Maladies du foie

Maladie de Crigler-Najjar

Thérapie génique in vivo/AAV

Maladies de la vision

Neuropathie Optique de leber

Thérapie génique in vivo/AAV

Collaboration
Rétinite pigmentaire

Thérapie génique in vivo/AAV

Collaboration