Produits

Les équipes de Généthon développent des produits de thérapie génique pour des maladies rares, en collaboration avec des équipes académiques et industrielles en France et à l’étranger.

Plusieurs produits issus de la R&D de Généthon ou auxquels Généthon a contribué dans le cadre de collaboration, sont actuellement au stade d’essai clinique. Ces essais sont effectués sous promotion de Généthon ou de celle de partenaires en Europe ou aux Etats Unis. Ces thérapies portent sur des pathologies neuromusculaires, du système immunitaire, des maladies oculaires ou métaboliques.

Technologie

Recherche

Préclinique

Clinique

Muscle

Dystrophie Musculaire de Duchenne

Thérapie génique in vivo/AAV

Amyotrophie spinale infantile

Thérapie génique in vivo/AAV

Myopathie myotubulaire

Thérapie génique in vivo/AAV

Myopathies des ceintures

Thérapie génique in vivo/AAV

Désordres sanguins et immunitaires

Syndrome de Wiskott Aldrich (WAS)

Thérapie génique ex vivo/ LV

Granulomatose Septique Chronique

Thérapie génique ex vivo/LV

Immunodéficience Sévère Combinée liée au chromosome X (SCID-X1)

Thérapie génique ex vivo/LV

Immunodéficience Sévère Combinée Radiosensible (RS-SCID Artemis)

Thérapie génique ex vivo/LV

Anémie de Fanconi

Thérapie génique ex vivo/LV

Drépanocytose

Thérapie génique ex vivo/ LV

Maladies du foie

Maladie de Crigler-Najjar

Thérapie génique in vivo/AAV

Maladie de Pompe

Thérapie génique in vivo/AAV

Maladies de la vision

Neuropathie Optique de leber

Thérapie génique in vivo/AAV