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L’Institut des Biothérapies pour les maladies rares

Créé en 2011, L’Institut des Biothérapies fédère les compétences de Généthon, de l’Institut de Myologie et de I-Stem, trois laboratoires, initiés et soutenus par l’AFM-Téléthon, leaders mondiaux des biothérapies pour les maladies rares. Objectif : accélérer la mise à disposition des traitements innovants pour les malades.

Plus de 530 chercheurs, ingénieurs et experts de la gestion de projet, du développement clinique, des affaires réglementaires, de la valorisation et 25 000 m2 de laboratoires à Paris et Evry (Essonne): l’Institut des biothérapies constitue une force de frappe unique pour la recherche translationnelle, du fondamental à la mise à disposition des traitements pour les malades.

 

Réseau clinique pour les maladies du système immunitaire

L’un des premiers essais cliniques internationaux pour le traitement par thérapie génique d’une maladie rare, le Syndrome de Wiskott-Aldrich, a permis de fédérer autour de Généthon, reconnu comme un lieu d’innovation unique, des compétences et expertises mondiales malgré des contraintes réglementaires parfois différentes. Les équipes de Généthon, de l’Hôpital Necker Enfants Malades à Paris, du Great Ormond Street Hospital à Londres et du Children’s Hospital à Boston, travaillent en étroite collaboration notamment pour évaluer l’efficacité chez les patients d’un produit développé initialement par Généthon.