Première preuve de concept in vivo dans la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte.