Conférence de presse scientifique de l’AFM : Premiers résultats des thérapies innovantes pour des maladies rares au bénéfice de tous

Lors d’une conférence de presse qui s’est tenue le 18 novembre 2010 à l’Institut de Myologie (Paris), l’AFM a fait le point sur les résultats obtenus grâce aux premiers résultats des thérapies innovantes (thérapie génique ou cellulaire) dans les maladies rares.

Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM et Généthon, et Frédéric Révah, Directeur Général de Généthon, étaientaccompagnés de 4 experts :
– le Pr. Adrian Thrascher, Great Ormond Street Hospital de Londres,
– le Pr. Marc Peschanski, Directeur d’I-Stem, Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (Evry)
– le Pr. Marina Cavazzana-Calvo, Département de Biothérapies et Unité d’Immunologie et d’Hématologie pédiatrique, Hôpital Necker Enfants Malades AP-HP
– le Dr. Nicolas Ferry, Laboratoire de Thérapie Génique, INSERM ERM 0105, CHU Hôtel Dieu Nantes.

L’occasion pour médecins et chercheurs de souligner que ces traitements intéressent aussi les maladies fréquentes. Plus que jamais, la recherche soutenue grâce aux dons du Téléthon est synonyme de bénéfice pour tous.

Par ailleurs, comme l’a souligné Frédéric Revah au cours de cette conférence de presse, « si l’AFM n’a plus d’argent, certains essais seront arrêtés. Il faudrait alors expliquer aux malades que nous avons des traitements potentiels mais qu’ils ne pourront pas en bénéficier ! »