Thérapie génique – la découverte d’un mini-gène fonctionnel ouvre une nouvelle voie thérapeutique dans les dysferlinopathies

L’équipe de Nicolas Lévy de l’Université de la Méditerranée (Inserm UMR_S 910 ‘‘Génétique Médicale et Génomique Fonctionnelle”, Faculté de Médecine de Marseille Timone et AP-HM) a identifié un « mini-gène » dysferline naturellement fonctionnel et démontré son efficacité fonctionnelle in vitro et in vivo. Ce travail mené en collaboration avec l’équipe d’Isabelle Richard (CNRS UMR8587 LAMBE) du laboratoire Généthon ouvre la voie d’une thérapie génique par transfert d’un « mini-gène » dans les dysferlinopathies, un groupe de dystrophies musculaires.
Des travaux publiés le 22 septembre 2010 dans Science Translational Medicine et soutenus par l’AFM grâce aux dons du Téléthon.