Une approche de thérapie génique efficace pour les dysferlinopathies

Des chercheurs de Généthon parviennent à contourner le problème de la taille du gène de la dysferline pour son transfert dans le muscle.

 

Une équipe de chercheurs dirigée par Isabelle Richard (CNRS UMR8587 LAMBE) du laboratoire Généthon, créé et financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, vient de démontrer l’efficacité chez l’animal d’une stratégie de thérapie génique pour un groupe de maladies musculaires : les dysferlinopathies. Les chercheurs ont réussi en effet à transférer le gène de la dysferline grâce à la mise au point d’une technique permettant le transfert dans le muscle d’un « grand » gène. En scindant en deux ce gène et en plaçant chaque partie dans deux vecteurs AAV indépendants, les chercheurs ont réussi à obtenir, pour la première fois, l’expression d’une protéine entière et fonctionnelle dans des modèles murins. Ces travaux, publiés en ligne dans Human Molecular Genetics, ouvrent la voie à la thérapie génique des dysferlinopathies et apportent de nouveaux éléments pour le transfert d’autres gènes de grande taille.

Bibliographie :
Lostal, W., N. Bourg, C. Roudaut, A. Bentaib, K. Miyake, N. Guerchet, F. Fougerousse, P. McNeil, and I. Richard, « Efficient recovery of dysferlin deficiency by dual adeno-associated vectors mediated gene transfer ». Hum. Mol. Genet., 2010. Access published on February 13.