Programme des maladies neuromusculaires

Parmi les maladies rares, Généthon focalise ses efforts sur les maladies neuromusculaires, au cœur des préoccupations de l’AFM-Téléthon et de ses bras armés.

Proteines musculaires Composite Lostal_Dysferlin_RGB_2048

 

Les projets actuels concernent la dystrophie musculaire de Duchenne (muscle squelettique et cœur), les amyotrophies spinales (SMA), les dystrophies des ceintures, les myopathies myotubulaires.

Généthon concentre, en particulier, ses efforts sur le développement de modes d’administration permettant d’apporter de manière simple et efficace le gène-médicament à un grand ensemble de muscles ainsi que sur la bioproduction à grande échelle des vecteurs de type AAV (adeno-associated virus).