Plateformes d’évaluation préclinique

Généthon dispose de plateformes capable de générer et de collecter toutes les données précliniques qui permettent d’évaluer l’efficacité, la toxicité et les effets secondaires d’un produit de thérapie génique. Ces plateformes sont réparties entre le site d’Evry et le Centre d’expérimentation animale de Boisbonne (Nantes, en collaboration avec l’ENVN). Ces données viennent alimenter le dossier qui sera ensuite soumis aux autorités réglementaires dans le cadre de la demande d’autorisation de l’essai clinique.

Exploration fonctionnelle

La plateforme d’exploration fonctionnelle de Généthon a pour principal objectif l’évaluation des thérapies géniques sur les modèles animaux des pathologies d’intérêt. Les principaux paramètres mesurés sont, dans le cas des myopathies par exemple, la force, la motricité ainsi que la fonction cardiaque analysée par échographie. L’efficacité du traitement est jugée à travers sa capacité à corriger les anomalies mises en évidence lors de la caractérisation du modèle animal. Ces études visent à définir la fenêtre thérapeutique et la voie d’administration afin de prédire les doses thérapeutiques chez l’homme.

Imagerie et Histologie

L’imagerie, l’histologie et la cytométrie permettent l’analyse des effets thérapeutiques et des éventuels effets secondaires indésirables au niveau de la cellule, du tissu ou de l’animal entier. L’équipe de Généthon chargée de ce travail assure également le transfert technologique avec l’imagerie médicale en vue des essais cliniques.