2003-2007

Généthon IV – Les pionniers des essais chez l’homme

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Les avancées réalisées dans la compréhension des maladies génétiques rares ainsi que dans le développement des vecteurs de thérapie génique conduisent Généthon à mettre en place différents programmes précliniques. Parallèlement à une importante activité de recherche, se mettent en place les différentes structures qui permettront la mise en œuvre d’essais cliniques chez l’Homme.

En 2004, nouvelle première mondiale de Généthon : Olivier Danos et Luis Garcia réussissent à restaurer la dystrophine dans les muscles des membres d’un modèle murin de la dystrophie musculaire de Duchenne par saut d’exon (Science, 3 décembre 2004).

En 2005, son site de production des vecteurs selon les normes BPF est labellisé par l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). Il devient un Etablissement de Thérapie Génique et Gellulaire.

En 2006, Généthon IV est autorisé à lancer son premier essai de thérapie génique pour la gamma-sarcoglycanopathie. A la même époque, deux autres essais sont en préparation pour la myopathie de Duchenne et le syndrome de Wiskott-Aldrich.