Réseau clinique pour les maladies du système immunitaire

L’un des premiers essais cliniques internationaux pour le traitement par thérapie génique d’une maladie rare, le Syndrome de Wiskott-Aldrich, a permis de fédérer autour de Généthon, reconnu comme un lieu d’innovation unique, des compétences et expertises mondiales malgré des contraintes réglementaires parfois différentes. Les équipes de Généthon, de l’Hôpital Necker Enfants Malades à Paris, du Great Ormond Street Hospital à Londres et du Children’s Hospital à Boston, travaillent en étroite collaboration notamment pour évaluer l’efficacité chez les patients d’un produit développé initialement par Généthon.