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Le premier essai clinique de thérapie génique dans la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes, a débuté, jeudi 21 septembre 2017, aux Etats-Unis.

Le premier patient a été traité, le 21 septembre, 8 ans seulement après la première preuve de concept chez le modèle murin, obtenue par l’équipe d’Ana Buj-Bello à Généthon. En effet, le produit de thérapie génique AT132, associant un AAV8 et le gène de la myotubularine, a été conçu par Généthon qui a mené toutes les phases pré-cliniques avec succès. L’essai de phase I/II, consiste à injecter, par voie intraveineuse, un vecteur AAV8 contenant une copie fonctionnelle du gène MTM1 codant pour la myotubularine, protéine défaillante dans cette pathologie.
« C’est un moment exceptionnel et une étape importante pour moi qui ait travaillé sur ce projet à Généthon depuis 8 ans. J’espère profondément que les résultats obtenus dans le cadre des études précliniques soient aussi positifs pour les malades » s’émeut Ana Buj-Bello, chercheuse à Généthon, auteure des travaux précliniques.
« La technologie de pointe utilisée dans cet essai a été développée dans le cadre d’un effort collaboratif exceptionnel entre notre laboratoire Généthon et des équipes américaines. C’est le fruit d’un travail de longue haleine. Nous sommes heureux que ce candidat-médicament initié à Généthon, par Ana Buj-Bello et son équipe, soient aujourd’hui administré à un premier patient » souligne Frédéric Révah, Directeur Général de Généthon.

Dans le cadre de ses projets de développement thérapeutique pour la myopathie myotubulaire, et suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine (Childers et al., Sci Transl Med 22 January 2014), Généthon s’est associé à Audentes Therapeutics (société de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements dans les maladies rares du muscle) pour annoncer un accord pour le développement du traitement AT001.

AT001 est un candidat médicament de thérapie génique basé sur la technologie du virus adéno-associé (AAV).

« Notre accord avec Généthon est une étape importante pour le développement d’un traitement pour les patients atteints de cette grave maladie rare, a déclaré Matthew R. Patterson, PDG d’Audentes. La combinaison de l’expertise de niveau mondial de Généthon dans la fabrication et développement de produits de thérapie génique et d’Audentes dans le développement des traitements pour maladies orphelines, nous permettra d’avancer rapidement ce programme. »


 

Nouveau partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne (21/06/2017)

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne.

Ils travailleront ainsi conjointement au développement d’un traitement associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine. Cette thérapie mise au point par Généthon pourrait concerner la majorité des patients atteints de myopathie de Duchenne.

 


 

Spark Therapeutics conclut un accord avec Généthon (20/09/2017)


Spark Therapeutics, une société de thérapie génique entièrement intégrée dédiée à la lutte contre l’inévitabilité des maladies génétiques, a annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord de licence avec Généthon, pour le développement et la commercialisation d’une thérapie génique virale adéno-associée (AAV) ciblant le foie, pour traiter une maladie génétique rare.