Partenariats Industriels

 

Accord de licence pour le développement d’une thérapie génique pour l’Amyotrophie Spinale (14/03/2018)

Genethon a concédé à AveXis,société de biotechnologies spécialisée dans le développement clinique de thérapies géniques pour les maladies génétiques neurologiques rares, une licence d’utilisation des brevets liés au produit AAV9-SMN mis au point à Généthon ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse pour l’administration in vivo d’un vecteur de thérapie génique pour l’amyotrophie spinale.

«S’ajoutant à notre solide capital en matière de propriété intellectuelle, cet accord consolide davantage notre position en permettant une liberté d’action lors de l’utilisation des voies intraveineuse ou intrathécale pour l’administration du vecteur AAV9 dans le SNC pour le traitement de la SMA», a déclaré Sean Nolan, Président-Directeur Général d’AveXis. «Étant donné que notre thérapie génique brevetée, AVXS-101, est en cours d’évaluation chez des patients atteints de SMA dans le cadre d’études cliniques menées aux États-Unis, et bientôt en Europe, nous sommes ravis de compter sur cet accord mondial exclusif.»

 

Partenariat pour le développement d’un médicament orphelin pour la Granulomatose Septique Chronique (Décembre 2017)

Généthon a conclu un accord Orchard Therapeutics, société de biotechnologie innovante spécialisée dans le développement de thérapies ciblant les maladies rares du sang et du système immunitaire, pour le développement d’une thérapie génique pour le granulomatose septique chronique liée à l’X (X-CGD).

Pour Mark Rothera, Président-Directeur Général d’Orchard : «Cette collaboration avec Généthon élargit notre engagement dans les déficits immunitaires primaires. En effet, elle ajoute un deuxième programme important de stade clinique à notre programme principal OTL-101 pour l’ADA-SCID (Déficit immunitaire combiné sévère par déficit en adénosine désaminase) actuellement en phase de pré-enregistrement. Nous sommes impatients de travailler avec Généthon et YposKesi et avons hâte de voir les bénéfices qu’apportera cette alliance aux patients.»

 

Accord de licence pour le développement d’une thérapie génique pour la maladie de pompe (Septembre 2017)

Généthon a conclu un accord de licence avec Spark Therapeutics, société de thérapie génique développant des traitements pour des maladies rares de l’œil, du foie et pour les maladies neurodégénératives, pour le développement et la commercialisation d’une thérapie génique virale adéno-associée (AAV9) ciblant le foie, pour traiter la maladie de Pompe.

«Capitalisant sur notre expertise et nos réussites dans les thérapies géniques utilisant des AAV ciblant le foie, nous sommes ravis de collaborer avec Généthon sur le développement d’une approche de thérapie génique pour cette maladie rare particulièrement invalidante», a déclaré Katherine A. High, M.D., Présidente et directrice scientifique de Spark Therapeutics.

 

Partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne (Juin 2017)

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de biotechnologie spécialisée dans la recherche et le développement de thérapies géniques dans les maladies neuromusculaires, ont établi une collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne.

Ils travaillent conjointement au développement d’un traitement basé sur l’utilisation d’une version raccourcie du gène de la dystrophine avec un vecteur de type AAV. Cette thérapie mise au point par Généthon pourrait concerner la majorité des patients atteints de myopathie de Duchenne.

«Notre accord avec Généthon renforce notre engagement actuel auprès des patients et est en accord avec notre stratégie de constitution d’un ensemble de thérapies le plus complet possible dans la DMD», a déclaré Edward Kaye, Directeur Général de Sarepta.

 

Accord pour le développement d’un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire (Février 2014)

Généthon a conclu un accord avec Audentes Therapeutics, société de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements dans les maladies rares du muscle, pour le développement d’un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire

«Notre accord avec Généthon est une étape importante pour le développement d’un traitement pour les patients atteints de cette grave maladie rare», a déclaré Matthew R. Patterson, Président Directeur Général d’Audentes. «Conjuguer l’expertise de niveau mondial de Généthon dans la fabrication et le développement de produits de thérapie génique et d’Audentes dans le développement des traitements pour maladies orpheline nous permettra d’avancer rapidement ce programme.»

Communiqués de presse :

16 mai 2018 : Audentes Announces Continuing Positive Data from First Dose Cohort of ASPIRO, a Phase 1/2 Clinical Trial of AT132 in Patients With X-Linked Myotubular Myopathy

21 septembre 2017 : Audentes Therapeutics announces dosing of first patient in ASPIRO for the treatment of X-Linked Myotubular Myopathy

5 avril 2017 :  Nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique

5 février 2014 :  Audentes Therapeutics et Généthon s’associent pour développer un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire

 

Partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (Février 2013)

Généthon et GenSight Biologics, une société de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, sont en collaboration dans le traitement par thérapie génique de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL).

L’approche thérapeutique consiste à restaurer l’activité du gène mitochondrial défaillant dans les cellules ganglionnaires rétiniennes grâce à l’administration dans l’œil du patient d’un vecteur AAV (Virus Adéno-Associé) portant une copie normale du gène muté.

Des essais cliniques de phase III sont en cours en partenariat avec l’Institut de la Vision.