Partenariat avec Audentes Therapeutics

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Dans le cadre de ses projets de développement thérapeutique pour la myopathie myotubulaire, et suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine (Childers et al., Sci Transl Med 22 January 2014), Généthon s’est associé à Audentes Therapeutics (société de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements dans les maladies rares du muscle) pour annoncer un accord pour le développement du traitement AT001.

AT001 est un candidat médicament de thérapie génique basé sur la technologie du virus adéno-associé (AAV).

« Notre accord avec Généthon est une étape importante pour le développement d’un traitement pour les patients atteints de cette grave maladie rare, a déclaré Matthew R. Patterson, PDG d’Audentes. La combinaison de l’expertise de niveau mondial de Généthon dans la fabrication et développement de produits de thérapie génique et d’Audentes dans le développement des traitements pour maladies orphelines, nous permettra d’avancer rapidement ce programme. »