Communiqués de presse

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Preuve d’efficacité d’une thérapie génique chez des rongeurs dans une maladie génétique rare du foie, le syndrome de Crigler-Najjar

Federico Mingozzi, responsable de l’équipe Immunologie et Thérapie Génique dans les maladies du foie à Généthon, le laboratoire créé par l’AFM-Téléthon, a présenté, lors du 48e congrès annuel de l’European Society for Pediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN, 6-9 mai, Amsterdam), les travaux réalisés en collaboration avec une équipe italienne et une équipe hollandaise démontrant la correction à long terme … [Lire la suite]

Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Ce mardi 28 avril, lors d’une cérémonie à l’Elysée, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui récompense ce laboratoire expert et leader mondial dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique. Lire le communiqué … [Lire la suite]

Nouveau succès de thérapie génique pour une maladie rare du système immunitaire : le syndrome de Wiskott-Aldrich

Les équipes du Département de Biothérapie avec le CIC Biothérapies (APHP/ Inserm), et du service d’immunologie hématologie pédiatrique de l’hôpital Necker Enfants-Malades (AP-HP), coordonnées par Marina Cavazzana, Salima Hacein-Bey Abina et Alain Fischer, les équipes du laboratoire Généthon pilotées par Anne Galy, directrice de recherche Inserm (Généthon/Inserm UMR-S951) et les équipes de l’University College of London et du Great Ormond … [Lire la suite]

Efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique dans le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne

Une collaboration impliquant trois laboratoires initiés et soutenus par l’AFMTéléthon, Atlantic Gene Therapies (AFM Téléthon, Inserm UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes), Généthon (Evry) et l’Institut de Myologie (Paris), a permis de démontrer l’efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique chez le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces travaux, publiés dans la revue américaine Molecular … [Lire la suite]

Généthon et ESTEVE annoncent un accord pour la fabrication de la thérapie génique dans le traitement du syndrome de Sanfilippo

Evry (France), le mardi 11 mars 2014. Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, dédié à la recherche et au développement de thérapies géniques pour les maladies génétiques orphelines et ESTEVE, une société pharmaceutique espagnole dédiée à la recherche, au développement, à la fabrication et à la commercialisation de nouveaux médicaments, annoncent qu’ils ont … [Lire la suite]

Audentes Therapeutics et Généthon s’associent pour développer un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire

Evry (France), mercredi 5 février 2014. Suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine (Childers et al., Sci Transl Med 22 January 2014), Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements dans les maladies rares du muscle, et Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, annoncent un accord pour … [Lire la suite]

Efficacité de la thérapie génique dans les modèles murin et canin de myopathie myotubulaire

Evry (France), le 22 janvier 2014. Une équipe de chercheurs français du laboratoire Généthon, dirigée par le Dr Anna Buj Bello (Généthon/Inserm), et les équipes américaines de l’University of Washington et de Harvard Medical School, ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique dans des modèles de la myopathie myotubulaire, une maladie neuromusculaire extrêmement sévère de l’enfant. Le … [Lire la suite]

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, devient le 1er établissement pharmaceutique à but non lucratif

Evry, le 27 juin 2013. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce … [Lire la suite]

La fondation anglaise Myotubular Trust apporte son soutien à Généthon pour le développement de la thérapie génique dans la myopathie myotubulaire

Evry (France), le 24 juin 2013. La fondation anglaise Myotubular Trust, créée par des parents de malades, annonce son soutien au développement d’un essai pré-clinique de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, un projet coordonné par le Dr Buj-Bello au sein de Généthon (Evry, France). Lire le communiqué de presse – 24/06/2013 (2 pages – … [Lire la suite]

Généthon obtient le feu vert de l’agence anglaise du médicament pour le démarrage d’un nouvel essai clinique pour un déficit immunitaire héréditaire (Granulomatose Septique Chronique)

Le 10 Janvier dernier, Généthon a obtenu l’autorisation de l’Agence Anglaise du médicament pour démarrer, à l’Hôpital Great Ormond Street de Londres, un essai clinique de Phase I/II de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique liée à l’X (XCGD). Généthon a prévu de réaliser cet essai multicentrique international également en Allemagne, Suisse et France … [Lire la suite]