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Les conférences de Généthon : 2017, septembre 12

Le mardi 12 septembre 2017 : « Single domain antibodies as potential therapeutic tools in bleeding disorders » Dr. Peter Lenting, Director of Research , Inserm U1176 , Haemostasis-Inflammation-Thrombosis, CHU Bicêtre, Kremlin Bicêtre, Paris, France.

Les conférences de Généthon : 2017, juin 27

Le mardi 27 juin 2017 : « Patient-specific iPSCs for disease modelling and cell therapy applications in lysosomal storage diseases » Dr. Angela Gritti, Head of Gene/neural stem cell therapy for lysosomal storage diseases Unit at the San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Milan, Italy.

Les conférences de Généthon : 2017, juin 19

Le lundi19 juin 2017 : « MS based tools for bioprocess optimization and product characterization » Dr. Patricia Alves, Senior scientist, Health & Pharma Division, Animal Cell Technology Unit, Cell Bioprocesses Laboratory, iBET, Portugal.1

Nouvel espoir pour la myopathie de Duchenne

Réexpression de la dystrophine grâce à CRISPR-Cas9 Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara, annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement … [Lire la suite]

Collecte finale du 30e Téléthon

L’AFM-Téléthon a annoncé lundi 20 mars le montant final de la collecte du 30e Téléthon : 92 740 769 euros Les 2 et 3 décembre dernier, le Téléthon a fait vibrer la France entière. Aujourd’hui, le montant final de cette collecte, va permettre à l’AFM-Téléthon de poursuivre son objectif fixé, il y a 30 ans … [Lire la suite]

Les conférences de Généthon : 2017, février 28

Le mardi 28 février 2017 : « Tryptophan metabolism control inhibitor development in hemophilia A » Dr. Francesca Fallarino, Associate Prof. at the University of Perugia Department of Experimental Medicine, University of Perugia, in Perugia, Italy.

Les conférences de Généthon : 2017, février 22

Le mercredi 22 février 2017 : « Research for rare disease: RD-Connect and the importance of data sharing » Pr. Hanns Lochmüller, MD, FAAN, Chair of Experimental Myology, Deputy Director, Institute of Genetic Medicine, The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre – MRC Centre for Neuromuscular Diseases. Newcastle University , Newcastle upon Tyne- United Kingdom.

Les conférences de Généthon : 2017, janvier 23

Lundi 23 janvier 2017 : « Rescue of exon skipping defects using modified U1 snRNAs: a novel therapeutic approach for spinal muscular atrophy » Prof. Franco Pagani, Head of Human Molecular Genetics, International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology(ICGEB), Trieste, Italy.

Les conférences de Généthon : 2017, janvier 18

Le mercredi 18 janvier 2017 : « From viruses to designer nanoparticles – Tailoring adeno-associated viruses for gene therapy » Prof. Dr. Hildegard Büning, Head of the Laboratory for Infection Biology & Gene Transfer in the Institute of Experimental Hematology at Hannover Medical School, Hannover, Germany.

Les conférences de Généthon : 2016, novembre 18

Le vendredi 18 novembre 2016 : « Gene Editing to Correct Chronic Granulomatous Disease » Prof. Harry Malech, Chief, Laboratory of Host Defenses; Head, Genetic Immunotherapy Section; National Institute of Allergy and Infectious Diseases; National Institutes of Health. Bethesda, MD, USA.