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Nouvel espoir pour la myopathie de Duchenne

Réexpression de la dystrophine grâce à CRISPR-Cas9 Les équipes de Généthon et de l’Institut de Myologie, les laboratoires de l’AFM-Téléthon, et une équipe de l’Université de Ferrara, annoncent dans Molecular Therapy Nucleic Acids, avoir réussi, grâce à CRISPR-Cas9, à supprimer, dans les cellules des malades, la duplication d’un exon et restaurer l’expression de dystrophine, complètement … [Lire la suite]

Collecte finale du 30e Téléthon

L’AFM-Téléthon a annoncé lundi 20 mars le montant final de la collecte du 30e Téléthon : 92 740 769 euros Les 2 et 3 décembre dernier, le Téléthon a fait vibrer la France entière. Aujourd’hui, le montant final de cette collecte, va permettre à l’AFM-Téléthon de poursuivre son objectif fixé, il y a 30 ans … [Lire la suite]

Les conférences de Généthon : 2017, février 28

Le mardi 28 février 2017 : « Tryptophan metabolism control inhibitor development in hemophilia A » Dr. Francesca Fallarino, Associate Prof. at the University of Perugia Department of Experimental Medicine, University of Perugia, in Perugia, Italy.

Les conférences de Généthon : 2017, février 22

Le mercredi 22 février 2017 : « Research for rare disease: RD-Connect and the importance of data sharing » Pr. Hanns Lochmüller, MD, FAAN, Chair of Experimental Myology, Deputy Director, Institute of Genetic Medicine, The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre – MRC Centre for Neuromuscular Diseases. Newcastle University , Newcastle upon Tyne- United Kingdom.

Les conférences de Généthon : 2017, janvier 23

Lundi 23 janvier 2017 : « Rescue of exon skipping defects using modified U1 snRNAs: a novel therapeutic approach for spinal muscular atrophy » Prof. Franco Pagani, Head of Human Molecular Genetics, International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology(ICGEB), Trieste, Italy.

Les conférences de Généthon : 2017, janvier 18

Le mercredi 18 janvier 2017 : « From viruses to designer nanoparticles – Tailoring adeno-associated viruses for gene therapy » Prof. Dr. Hildegard Büning, Head of the Laboratory for Infection Biology & Gene Transfer in the Institute of Experimental Hematology at Hannover Medical School, Hannover, Germany.

Les conférences de Généthon : 2016, novembre 18

Le vendredi 18 novembre 2016 : « Gene Editing to Correct Chronic Granulomatous Disease » Prof. Harry Malech, Chief, Laboratory of Host Defenses; Head, Genetic Immunotherapy Section; National Institute of Allergy and Infectious Diseases; National Institutes of Health. Bethesda, MD, USA.

Les conférences de Généthon : 2016, octobre 4

Le mardi 4 octobre 2016 : « Targeting FVIII expression in endothelial and myeloid cells for hemophilia a gene therapy in mice » Prof. Antonia Follenzi, Associate professor of Histology, Università degli Studi del Piemonte Orientale « Amedeo Avogadro », Dipartimento di Scienze della Salute (Dept. of Health Sciences) in Novara, Italy.

Les conférences de Généthon : 2016, juin 21

Le mardi 21 juin 2016 : « Du génome au métabolite » Marcel Salanoubat, Directeur de l’UMR 8030, « Génomique Métabolique », Genoscope, Evry, France.

Les conférences de Généthon : 2016, juin 14

Le mardi 14 juin 2016 : « Gene therapy for liver genetic diseases » Dr Gloria González Aseguinolaza, Director of the Gene Therapy and Regulation of Gene Expression program, Head of the laboratory of Gene therapy for liver diseases, CIMA, University of Navarra, Pamplona, Spain.