Généthon salue l’autorisation aux Etats-Unis de la première thérapie génique pour une maladie neuromusculaire et rappelle le rôle déterminant joué par ses équipes dans cette avancée historique

Le 24 mai, la FDA américaine a donné son autorisation de mise sur le marché du Zolgensma®, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile développé par la société Avexis (Novartis).
Généthon a joué un rôle déterminant dans la mise au point du produit et de la voie d’administration de cette première thérapie génique pour une maladie neuromusculaire, grâce aux travaux pionniers réalisés par Martine Barkats et son équipe.