Collaboration entre Orchard Therapeutics pour le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X

Orchard Therapeutics (“Orchard”), société britannique de biotechnologies, annonce aujourd’hui une alliance stratégique dans le développement d’une thérapie génique pour la Granulomatose Septique Chronique liée à l’X (X-CGD) avec Généthon, centre de recherche et développement de traitements de thérapie génique pour les maladies rares, créé par l’AFM-Téléthon.
La Granulomatose Septique Chronique est une maladie génétique rare due à une mutation sur le Chromosome X, qui touche essentiellement les garçons. Les personnes atteintes de cette maladie ont un système immunitaire déficient qui les prédispose à des infections graves. Chaque épisode infectieux réduit la qualité et l’espérance de vie des malades.