Nouveau partenariat pour le développement d’une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne

Généthon et Sarepta Therapeutics, une société de bioproduction spécialisée dans la recherche et le développement de thérapie génique dans les maladies neuromusculaires, annoncent leur collaboration pour le développement d’une thérapie génique dans la myopathie de Duchenne.

Ils travailleront ainsi conjointement au développement d’un traitement associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine. Cette thérapie mise au point par Généthon pourrait concerner la majorité des patients atteints de myopathie de Duchenne.