Efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique dans le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne

Une collaboration impliquant trois laboratoires initiés et soutenus par l’AFMTéléthon, Atlantic Gene Therapies (AFM Téléthon, Inserm UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes), Généthon (Evry) et l’Institut de Myologie (Paris), a permis de démontrer l’efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique chez le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces travaux, publiés dans la revue américaine Molecular Therapy du mois de novembre, ont été financés en majeure partie par les dons du Téléthon. Ils ouvrent la voie à la mise en place d’un essai clinique chez l’Homme.