Audentes Therapeutics et Généthon s’associent pour développer un traitement de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire

Evry (France), mercredi 5 février 2014. Suite aux résultats prometteurs publiés dans Science Translational Medicine (Childers et al., Sci Transl Med 22 January 2014), Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements dans les maladies rares du muscle, et Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon, annoncent un accord pour le développement du traitement AT001 dans la myopathie myotubulaire, une maladie neuromusculaire rare. AT001 est un candidat médicament de thérapie génique basé sur la technologie du virus adéno-associé (AAV).