Collaboration entre Généthon et l’École de médecine WAKE FOREST de Caroline du Nord pour un essai préclinique de thérapie génique

Evry, le 8 mars 2011 – Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, et l’école de médecine de l’Université Wake Forest (Winston Salem, Caroline du Nord, USA) annoncent leur collaboration dans le cadre de travaux précliniques pour la mise au point d’une thérapie génique pour la myopathie myotubulaire. Cette maladie génétique rare est une myopathie congénitale très sévère avec une atteinte, dès la naissance, des muscles squelettiques conduisant, dès la naissance, à une insuffisance respiratoire.