Accord de partenariat pour un essai clinique de thérapie génique signé entre Généthon et le CHILDREN’S HOSPITAL de BOSTON

Une étude internationale multicentrique de thérapie génique pour un déficit immunitaire sévère (le syndrome de Wiskott-Aldrich) menée à Paris, Londres et Boston.

Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons collectés lors du Téléthon, et le Children’s Hospital de Boston annoncent le début d’un partenariat pour la réalisation d’un essai clinique de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).

Cette maladie génétique rare est un déficit immunitaire extrêmement grave. Généthon est déjà le promoteur des essais réalisés en parallèle au Great Ormond Street Hospital de Londres et à l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris (cf. CP du 24 février 2010) et il fournira aussi les lots de vecteurs-médicaments utilisés pour cet essai aux Etats-Unis. Ce vecteur est un vecteur lentiviral de la toute dernière génération qui intègre plusieurs caractéristiques de sécurité dans le but d’éviter les complications liées à certains vecteurs des premières générations. Ce vecteur est fabriqué par Généthon à Evry. Réalisés simultanément à Londres, Paris et Boston, ces essais de thérapie génique pour le syndrome de WAS représentent une collaboration unique permettant d’accélérer l’évaluation de nouvelles thérapies de pointe pour des maladies rares.

Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire rare se traduisant par des hémorragies importantes dues à un faible taux de plaquettes et par de nombreuses infections graves. La plupart des patients souffrent aussi d’un eczéma léger à sévère et ont un risque plus élevé de développer des maladies auto-immunes et des cancers comme les lymphomes.

Ce prochain essai clinique est l’aboutissement d’un programme de recherche lancé en 2002 par l’équipe d’Anne Galy au laboratoire Généthon (Inserm UMR951/Généthon, Université d’Evry Val d’Essonne, EPHE) ; elle a développé une approche ex vivo en utilisant un vecteur lentiviral issu du VIH pour transférer des gènes dans des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues du patient souffrant du syndrome de Wiskott-Aldrich.

L’essai clinique à Boston sera financé par l’Institut National du Coeur, des Poumons et du Sang – the National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI). Les principaux investigateurs du Children’s Hospital de Boston sont les Dr Sung-Yun Pai (hémato-oncologue) et Luigi Notarangelo, responsable du programme de recherche et de diagnostic moléculaire sur les immunodéficiences primaires. Le Dr David Williams du Children’s Hospital de Boston, responsable du service hématologie et oncologie et directeur de la recherche translationnelle, du laboratoire au lit du patient, sera l’investigateur principal.

L’essai clinique en cours à Londres au Great Ormond Street Hospital/University College of London Institute of Child Health est dirigé par le Pr Adrian J. Thrasher, professeur