Généthon présente son projet “DMD” à Milan

Le 18e congrès annuel de la Société Européenne de Thérapies Génique et Cellulaire (ESGCT) s’est tenu fin octobre à Milan. Généthon parraine cet événement et Philippe Moullier, directeur scientifique, est intervenu sur l’un des projets majeurs de Généthon concernant la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : un réseau unique de laboratoires a été mis en place afin de réunir les compétences nécessaires (Institut de Myologie à Paris et à Nantes, les unités INSERM UMR 649 et INRA UMR 703). Ce projet a pour but de développer une biothérapie à visée curative pour la myopathie de Duchenne.

Aujourd’hui, il est question de déterminer la dose efficace du produit thérapeutique utilisé ainsi que sa biosécurité dans un modèle “gros animal” : le chien myopathe GRMD (Golden Retriever Muscular Dystrophy), dont la myopathie est identique à celle des patients Duchenne. “L’existence d’un modèle canin naturel de cette maladie est une opportunité unique et nous permet de cumuler un ensemble de données cliniquement pertinentes sur l’efficacité de notre produit, tout en utilisant un mode d’injection loco-régionale adapté à une application chez l’homme”, indique Philippe Moullier.

Ce projet est soutenu par l’AFM et par le programme ADNA (Avancées Diagnostiques pour de Nouvelles Approches thérapeutiques) coordonnée par l’Institut Mérieux et soutenu pour la recherche et l’innovation par l’organisme public français, OSEO.