AGENDA : Atelier sur la thérapie génique des maladies neuromusculaires par transfert systémique de vecteurs AAV, 15 décembre 2010, Evry, France

 

Jean-Philippe François

Un atelier sur la thérapie génique des maladies neuromusculaires par transfert systémique de vecteurs AAV se tiendra le 15 décembre 2010 à Évry (France).

Cet atelier débutera par des interventions sur le transfert de vecteurs AAV par voie intravasculaire pour le traitement des maladies neuromusculaires. Les autres aspects pratiques qui seront également traités concernent la mise en place des études précliniques et le dépôt de dossier auprès des autorités réglementaires (‘IND filing’ aux États-Unis) pour l’autorisation d’essais cliniques de thérapie génique par transfert locorégional de gène dans le muscle.

Cette journée se poursuivra par quatre tables rondes dédiées aux questions concernant :

  • les aspects des études précliniques (voie d’administration, recherche de doses, études de biosécurité pharmacologique,…),
  • les études de toxicologie et de biodistribution du produit,
  • les effets indésirables et la toxicité locale observés suite à une intervention chirurgicale (perfusion local du membre),
  • la réponse immunitaire et l’immunotoxicologie

Des représentants des agences réglementaires italienne, française et européenne seront également présents.

La journée s’achèvera par une intervention de Thomas Voit intitulé : « The MD’s point of view: Is the preclinical file supportive enough in terms of safety, risk-benefit and efficacy. Are the animal models and designs the best for supporting the drug development (phase I and further)? »

  • Pour vous inscrire à ce colloque qui a lieu au Génocentre d’Evry de 9H15 à 18h15 : contacter O.-W. Merten de Généthon -Tel : 0033 1 69 47 25 90