Thérapie génique des maladies rares : Généthon reçoit le feu vert pour un nouvel essai clinique concernant un déficit immunitaire sévère

Généthon, le laboratoire de l’Association Française contre les Myopathies (Téléthon), vient d’obtenir le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Cet essai, dont Généthon est le promoteur, sera mené parallèlement, en France, par les Pr Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina à l’hôpital Necker-Enfants Malades et, en Angleterre, par le Pr Adrian Thrasher au Great Ormond Street Hospital de Londres. A quelques jours de la 3ème journée internationale des maladies rares le 28 février consacrée à la recherche, le démarrage de cet essai marque un nouveau pas vers la guérison pour une maladie rare grâce aux biothérapies innovantes.